Ultragenyx Pharmaceutical Inc.RARE決算レポート
Nasdaq · ヘルスケア · 医薬製剤
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.はアメリカ発祥のバイオ医薬品企業で、希少疾患・超希少遺伝性疾患の革新的治療薬の研究開発に特化しています。これらの疾患の多くは承認済みの治療法がなく、医療ニーズが大きく満たされていない領域です。同社は生物製剤、低分子化合物、遺伝子治療、アンチセンスオリゴヌクレオチド、mRNAなど複数の薬剤モダリティを活用し、骨・内分泌・代謝・筋肉・中枢神経系疾患の分野で開発を進めています。