Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.RARE财报

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家总部位于美国的生物制药企业,专注于研发罕见病和超罕见遗传病的创新治疗方案,这类疾病目前大多无获批疗法,存在大量未被满足的临床需求。公司覆盖生物制剂、小分子药物、基因疗法、反义寡核苷酸及mRNA等多种药物技术平台,研发管线涵盖骨骼、内分泌、代谢、肌肉及中枢神经系统疾病领域。